Hubrecth Enstitüsü’nde çalışan araştırmacılar, insan kök hücresi kültüründe kistik fibroza sebep olan mutasyonları düzeltmişler. Utrecht Üniversitesi Tıp Merkezi ve Oncode Enstitüsü ile birlikte çalışan bilim insanları, birincil düzenleme adı verilen ve DNA’nın ‘kusurlu’ kısmını sağlıklı bir parçayla değiştirmeyi sağlayan bir yöntem kullanmış. Beş gün önce Life Science Alliance bülteninde yayımlanan çalışma, birincil düzenlemenin geleneksel CRISPR/Cas9 yönteminden daha güvenli olduğunu gösteriyor. “Bu yöntemin gerçekten işe yaradığını ve kistik fibrozun düzeltilmesi için insan kök hücrelerinde güvenle uygulayabileceğini ilk defa gösterdik.”
Dünya çapında en yaygın genetik hastalıklardan biri olan kistik fibroz, hastada kötü sonuçlar doğurabiliyor. Akciğer, boğaz ve bağırsaklardaki mukoza tabakası yapışkan ve kalın hale gelerek, organlarda tıkanıklıklara yol açabiliyor. Mukusu seyreltmeye ve iltihaplanmaları önlemeye yönelik tedaviler mevcut olsa da, kistik fibrozun tedavisi henüz bulunmuş değil. Fakat Hubrecth Enstitüsü’nde yapılan yeni çalışma, bu konuda yeni bir umut doğuruyor.
Hubrecht Enstitüsü. Ç: O.
