Doktorlar ‘gerçek kahramanın’, deneysel işlemin yapıldığı 62 yaşındaki bir hasta olduğunu söylüyor.
ABD’deki Massachusetts Genel Hastanesinde (MGH) çalışan cerrahlar dünyada bir ilki gerçekleştirerek, genetiği değiştirilmiş bir domuz böbreğini kronik böbrek hastalığı olan bir insana başarıyla nakletti. Hayvan organlarının genlerinin düzenlenmesine yönelik onlarca yıldır yürütülen araştırmalara dayanan tarihi ameliyat, bazen ölümcül derecede uzayan nakil bekleme sürelerini azaltma yolunda büyük bir dönüm noktası olabilir. Gen düzenleme teknolojisinde gerçekleşen son ilerlemeler, bu gibi ameliyatların yaygınlaşabileceği anlamına geliyor.
Massachusetts eyaletinde yaşayan Richard Slayman isimli 62 yaşındaki bu adamın ağır diyabet ve hipertansiyon hastası olduğu ve yedi yıldır diyalize girdiği aktarılıyor. Hastaya nihayetinde insan bir donörden yeni bir böbrek nakledilse de beş yıl sonra organ yetmezliği işaretleri görülmeye başlanmış. Slayman başka bir böbrek için bekleme sırasındayken, doktorları genetiği değiştirilmiş bir domuzdan deneysel bir böbreğin nakledilme ihtimalinden bahsetmiş.
“Bu nakli hem bana yardımcı olmanın hem de yaşamak için nakil bekleyen binlerce insana umut vermenin bir yolu olarak gördüm” diyor Slayman.
Genetiği değiştirilmiş domuz üzerindeki bu mühendislik, Massachusetts tabanlı biyoteknoloji şirketi eGenesis tarafından uygulanmış. Bilim insanları CRISPR gen düzenleme teknolojisini kullanarak, 69 geni değiştirilen bir domuz ortaya çıkarmış. Bu düzenlemelerden birkaçı, hastada bağışıklık tepkisini harekete geçirebilecek domuzdaki zararlı genleri ortadan kaldırmayı amaçlıyormuş. Domuza insan genleri de eklenerek, böbreğin daha uyumlu olması ve insan vücudunun onu reddetme ihtimalinin azaltılması sağlanmış.
Yaklaşık dört saat süren yoğun ameliyattan sonra, ameliyat odasındaki cerrahların nakledilen böbreğin idrar ürettiğini gördüklerini söylediği iddia ediliyor. Bu önemli işaret, ameliyatın başarılı olduğu anlamını taşıyor. Oda alkış ve çığlıklarla yankılanmış.
eGenesis CEO’su Mike Curtis, “Tıpta yeni bir sınırı temsil eden bu gelişme, genom mühendisliği kullanılarak dünya çapında böbrek yetmezliğinden muzdarip milyonlarca hastanın hayatını değiştirme olasılığını gösteriyor” diyor bir açıklamada.
Bilim insanları neden hayvan organlarının genlerini değiştirmekle ilgileniyor?
Bilim insanları, “zenotransplantasyon” denilen bir uygulamayla hayvan organlarını insanlara nakletmenin, günün birinde insanlardaki organ nakli için tamamlayıcı bir görev göreceğinden ve uzun nakil bekleme sürelerini kısaltacağından ümitli. ABD Hastalık Denetim ve Önleme Merkezlerine göre sadece ABD’de 36 milyon kişinin kronik böbrek hastalığından muzdarip olduğu ve bunlardan 800.000’inin böbrek hastalığı veya böbrek yetmezliğinin son aşamada olduğu tahmin ediliyor. Bu aşamaya gelindiğinde, hastalar çoğu kez kanlarını süzen bir diyaliz makinesine bağlanmaya veya organ nakli için başvuruda bulunmaya mecbur kalıyor. ABD Sağlık Kaynak ve Hizmetleri Dairesine (HRSA) göre şu an ülkede 103.000’in üzerinde insan organ nakli bekleme listesinde bulunuyor.
Fakat uzun bekleme süreleri ve organ bağışçılarının sınırlı olması, bu hastaların birçoğunun asla nakil olamayacağı anlamına geliyor. HRSA, her gün 17 kişinin yeni bir organ beklerken hayatını kaybettiğini tahmin ediyor. Bu uzun bekleme süreleri ve organ bağışı yapan kişi sayısının az olması, organ kara borsasını da körüklemeye yardımcı oluyor.
Hayvanlardan yapılabilecek organ nakilleri sadece böbreklerle sınırlı değil. Örneğin Pennsylvania Üniversitesinde çalışan cerrahlar, 2022 yılında genetiği değiştirilmiş bir domuz karaciğerini beyin kökü ölümü gerçekleşen bir hastaya başarıyla nakletmiş. Bu işlemden kısa süre sonra da Maryland Üniversitesi Tıp Merkezinde çalışan araştırmacılar, ölümcül durumdaki iki hastaya domuz kalbi nakletmişlerdi. Bu iki ameliyat başarılı geçse de nihai sonuçları kısıtlı olmuş. Söylenene göre her iki hasta da ameliyatlardan sonra iki ay geçmeden hayatını kaybetmiş. İnsanların bağışıklık sistemleri, diğer türlerden gelen organlara şiddetli bir tepki gösteriyor ve onları reddetmeye çalışıyor. Bu durum, söz konusu ameliyatları özellikle zorlu hale getiren bir engel teşkil ediyor.
MGH Nakil Merkezi Müdürü Joren Madsen, “Eğer kolay olsaydı şimdi yapıyor olurduk ama değil” diyor bir açıklamada. “Domuz zenotransplantasyonunun önünde zorlu bir engel var.”
Yine de araştırmacılar, gen düzenlemede kaydedilen ilerlemelerin daha uzun süren faydalar sağlayabileceği yönünde umutlu. Cerrahlar daha öncesinde genetiği değiştirilmiş böbrek ve karaciğerleri babunlara nakletmiş. eGenesis, bir vakada genetiği değiştirilmiş bir domuz böbreği nakledilen bir maymunun ameliyattan sonra iki yıl yaşadığını iddia ediyor. Slayman’ın ameliyatına katılan cerrahlar da benzer şekilde hastanın yeni böbreklerinin, iki yıl daha yaşamasına yardımcı olabileceğini umuyorlar. Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), yaşamlarının sonuna yaklaşan hastalar için uygulanan “insani amaçlı kullanım” programı kapsamında Slayman’ın ameliyatı için hızlı bir onay vermiş. Ameliyatın daha geniş şekilde kullanılması için FDA’nın tam test ve onayı gerekecek.
Tarihi ameliyat her ne kadar bilimsel ve tıbbi bir maharet örneği olsa da, ameliyatı yapan cerrahlar asıl övgünün bilinmeyen bir bölgeye gitmeyi göze alan hastaya ait olduğunu söylüyor.
“Bugün asıl kahraman, hasta Slayman” diyor MGH Nakil Merkezi Müdürü Joren C. Madsen. “Önceden hayal bile edilemeyen bu öncü ameliyat, kendisi keşfedilmemiş bir alana gitme cesaret ve isteğini göstermeseydi mümkün olmazdı.”
Yazar: Mack Degeurin/Popular Science. Çeviren: Ozan Zaloğlu.
