Şimdiye Kadarki İlk Kök Hücre Nakliyle Tip 1 Diyabeti Tedavi Etmeye Bir Adım Daha Yakınız

Yardım yolda!

Tip 1 diyabetli hastaları tedavi etmek amacıyla kök hücrelerden insülin üreten hücreler oluşturan bir implant olan ViaCyte’nin PEC-Direct’i için klinik deneyler başladı.

Eğer implant başarılı olursa, bu hastaların kendilerine insülin enjekte etme ihtiyacını ortadan kaldırabilir.

Dünya Sağlık Örgütü, dünya çapında 422 milyondan fazla insanın, iki şekilde olabilen bir durum olan diyabet ile yaşadığını söylüyor.

Birincisinde, vücudun bağışıklık sistemi pankreastaki hücrelere saldırarak, organın yeterli insülin üretmesini önlüyor (tip 1 diyabet [T1D]). İkincisinde ise vücut, üretilen insülini nasıl kullanacağını bilmiyor (tip 2 diyabet [T2D]).

T1D, diyabet vakalarının sadece yaklaşık yüzde 10’unu oluşturuyor ve kilo kaybı veya hareketlilik artışı gibi yaşam şekli değişimleri yoluyla genelde tersine çevrilebilen T2D’den farklı olarak, bilim insanları henüz T1D’i nasıl önleyebileceklerini veya tedavi edeceklerini çözememişti.

Şu anda, insülin enjeksiyonları T1D’i yönetmek için en iyi yöntem, fakat bu yöntem yüksek tehlike altındaki vakalarda sorunlu olabiliyor; örneğin, hipoglisemi (düşük glukoz) habersizliği olan hastalar, hemen bir enjeksiyona ihtiyacı olduklarını farketmeyebilirler.

Neyse ki dünya genelindeki araştırmacılar, T1D hastalarını insülin enjeksiyonlarına olan bağımlılıklarından kurtaracak bir tedavi bulmak için sıkı şekilde çalışıyorlar ve şimdi bir grup bunu bulmuş olabilir.

Daha geçen hafta Kaliforniya merkezli şirket ViaCyte, şirketin PEC-Direct cihazı nakledilmiş T1D hastalarını kapsayan denemelere başladı.

Kredi kartı büyüklüğündeki bu implantların her biri, kök hücrelerden türetilen hücreler taşıyor. Bu hücreler, insan vücudunun içerisinde olgunlaşıp, bağışıklık sisteminin T1D’li insanlarda yok ettiği özelleşmiş pankreas hücrelerine dönüşmesi için tasarlandı. İmplant derinin hemen altına yerleştiriliyor ve gerekli olduğu zaman insülin salıyor.

San Diego Kaliforniya Üniversitesi’nden klinik deneme araştırmacısı Jeremy Pettus, bir ViaCyte basın bülteninde şöyle söylüyor: “Hipoglisemi habersizliği gibi yüksek tehlikeli tip 1 diyabet komplikasyonlarına sahip hastalar sürekli, hayatı tehdit eden düşük kan glukozu tehlikesi altındalar.”

“PEC-Direct adacık hücre nakli tedavisi, en acil tıbbi gereksinimi olan hastalara yardım etmek için tasarlandı.”

“Yüksek tehlike altındaki tip 1 diyabet hastaların, yaşamı tehdit eden hipoglisemik vakaları yönetmesi için sınırlı tedavi seçenekleri bulunuyor,” diye ekliyor ViaCyte başkanı ve CEO’su Paul Laikind.

“PEC-Direct ürün adayının, bu hastaların yaşamını dönüştürme potansiyeline sahip olduğuna inanıyoruz.”

Gerçekten, T1D hastalarını sürekli insülin iğnesi vurma ihtiyacından kurtarmak kolay bir iş olmamıştı. Finlandiya’daki araştırmacılar 25 yıldır bunun bir yolunu arıyorlardı ve tip 1 diyabeti önleme aşısını daha yeni geliştirmeyi başardılar; bu buluş, 2018 yılında klinik denemelerden geçecek.

ViaCyte’nin cihazı, umut vadeden bir diğer keşif.

Geçen haftaki klinik denemeden önce, daha küçük miktarlarda kök hücresi kullanılan PEC-Direct implantları 19 diyabet hastasında denendi. Bunlar olgunlaşıp istenen adacık hücrelerine dönüşse de, sınırlı sayıda oldukları için durumu tedavi etmeleri amacıyla tasarlanmamışlardı.

Geçen hafta iki hastaya verilen PEC-Direct implantları daha fazla hücre içeriyor. Ümit edilen o ki, şu andan itibaren üç ay sonra, hücreler olgunlaştığı zaman, ihtiyaç olduğunda otomatik olarak insülin salarak enjeksiyonların yerini alabilsinler.

Eğer işe yararsa, T1D hastalarının yapmak zorunda kalacakları tek şey, vücutlarının yeni hücreleri reddetmediğinden emin olmak için bağışıklık sistemi baskılaycı ilaçları almak olacak. Bu, günlük enjeksiyonlardan kurtulmak için ödenen küçük bir bedel.

Kanada, Alberta Üniversitesi’ndeki James Shapiro’nun New Scientist dergisine söylediği gibi: “İnsan insülini üreten sınırsız bir hücre kaynağı, hastalık için potansiyel bir tedaviye giden yolculukta, ileri doğru atılmış büyük bir adım olacak.”

Futurism