20 Yıldan Beri İlk Defa Yeni Bir ALS İlacı Onaylandı

Evet!

Birleşik Devletler Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), tarihte ikinci defa, Lou Gehrig hastalığı olarak da bilinen ALS’nin tedavisine özgü bir ilacı onayladı.

Yeni ilaç edaravon olarak adlandırılıyor. Birleşik Devletler’de Radicava markasıyla piyasaya sürülecek ve FDA tarafından şimdiye kadar onaylanan ALS’ye özgü sadece ikinci ilaç olma niteliği taşıyor.

Sadece ABD’de her sene kabaca 5.000 kişiye ALS teşhisi konulduğundan ve şu an herhangi bir tedavinin olmamasından dolayı, bu heyecan verici bir gelişme.

FDA temsilcisi Eric Bastings, bir basın bülteninde şöyle söylüyor: “FDA, pek çok yıldır ilk defa yeni bir ALS tedavisini onayladı ve bizler, ALS’li insanların artık fazladan bir seçeneği olmasından memnunuz.”

ALS, nörodejeneratif bir hastalıktır; istemli kas hareketlerini kontrol eden sinir hücrelerine saldırır (bu yüzden ayrıca MND, motor nöron hastalığı da denir). Bu hücreler zamanla bozulup ölürken, kas hücreleri ise kişi kendi başına yürüyemeyene, konuşamayana, çiğneyemeyene veya nefes alamayana kadar zayıflar.

ALS konusunda hayatta kalma tahmini yüksek miktarda değişkendir fakat teşhis konulduğu zaman ortalama yaşam beklentiniz sadece iki ila beş yıldır ve çoğu insan akciğer yetmezliğinden ölmektedir.

Edaravone bir tedavi değil fakat klinik deneyler bunun hastalığın ilerleyişini yavaşlatabildiğini gösterdi.

Aslen felç için kullanılan ilaç, 2015’ten beri ALS hastalarında kullanılan Japonya’daki Mitsubishi Tanabe İlaç Şirketi tarafından geliştirildi.

Belirli bir biçimde ALS’yi yavaşlatmak için geliştirilen ve FDA tarafından onaylanan önceki ilaç, 1995 yılındaki riluzoldu ve o zamandan beri 22 yıldır çoğu hasta için tek seçenek durumundaydı.

Savunma grupları, gidişatın nihayet değişmesinden memnun.

Kâr amacı gütmeyen ALS Birliği’nin başkanı Barbara Newhouse şöyle konuşuyor: “Bugünkü bildirinin, bu korkunç hastalığa karşı mücadelede yeni bir bölümün başlangıcını bildirmesini umuyoruz.”

“ALS tedavisinde şu an klinik deney aşamasında bulunan birkaç ilaç var ve ALS ile yaşayan hastalar için çok daha fazla terapi ne kadar erken mevcut olursa, o kadar iyi olacağı konusunda umutluyuz.”

Fakat Radicava ucuz olmayacak ve uygulanması kolay değil. Bu muameleye meraklı olan insanların, doğrudan 14 gün boyunca günlük bir saat damar içi enjeksiyon alması ve 14 gün dinlenmesi gerekiyor.

İlk dozdan sonra, 14 günden 10 enjekteye iniyor ve iki haftalık başka bir dinlenme başlıyor. Bu böyle devam ediyor.

Tedavinin masrafı, devlet indirimi veya sigortadan önce enjekte başına 1.086 ve yıllık 145.524 ABD Doları olacak. Ancak ilaç şirketi, bir kesinti planı üzerinde çalışıyor ve hatta bazı hastaların bunu ücretsiz elde etmesini umuyor.

Ayrıca bununla birlikte, Columbia Üniversitesi Tıp Merkezi’nden Neil A. Shneider’ın The New York Times‘tan Denise Grady’ye açıkladığı üzere ilaç, hastaların yaşamlarında ani bir farklılık yaratmayacak. Edaravone, hastalığın ilerleyişini yavaşlatabiliyor fakat belirtileri iyileştirmiyor.

Ne olursa olsun, tedavi edilemez durumdan etkilenen binlerce insan için bu heyecan verici bir gelişme.

Mayo Clinic’in ALS Klinik müdürü Nathan Staff, Forbes‘tan Matthew Herper’a şöyle söylüyor: “Bu heyecan verici. Hastalarımızın hepsi olmasa bile pek çoğunun, ilacı almak için sıraya girmesini bekliyorum.”

ALS hakkında hâlâ bilmediğimiz pek çok şey var, özellikle söz konusu bunun sebepleri olduğunda. Vakaların sadece yüzde 5-10’u kalıtsal iken, geri kalanı beklenmedik şekilde oluyor.

Muhtemel sebepleri bulmak için yapılan araştırmalar sürüyor ve bilim insanları, sorumlu olabilecek muhtemel gen mutasyonlarına, kimyasal oransızlıklara veya bağışıklık tepkilerine bakıyorlar.

ALS Birliği’ne göre, Radicava Ağustos ayından itibaren ABD’de hazır olacak. FDA kararının, diğer ülkeler için de bir örnek oluşturmasını umalım.

ScienceAlert