Scientific American
Beyin, ilaç tedavilerine karşı eşsiz bir mekanizmaya sahip; geçirgen olmayan sıkı hücrelerden oluşmuş bir katman arkasında kendisini gizliyor. Bu kan-beyin bariyeri, zararlı kimyasalların ve bakterilerin bizim kontrol merkezimize ulaşmasını engellese de, aynı zamanda damardan ya da ağızdan alınan ilaçların neredeyse %95 ‘ini de bloke ediyor. Bunun sonucu olarak, Parkinson’s gibi nörodejeneratif hastalıklarda, doktorlar ilacı direk olarak hastanın beynine enjekte etmek durumunda kalıyor ve bu yöntem kafatasının delinmesini gerektiriyor.
Bazı bilim adamları, ultrason yardımıyla damar yoluyla verilen ya da nanoparçacık formundaki ilaçları bariyerden geçirmeye başardı ancak bu metotlar sadece küçük alanları hedef alabiliyor. Şimdi ise Kaliforniya Teknoloji Enstitüsünden nörolog Viviana Gradinaru ve meslektaşları, zararsız bir virüsün bu bariyeri geçerek ilacı bütün beyin boyunca dağıtabileceğini gösterdiler.
Gradinaru’nun ekibi, değişiklikler yaparak virüsleri kullandılar çünkü bu küçük bulaşıcı ajanlar hücreye ve DNA’sına girmek konusunda ustalar. Aynı zamanda ilaç ya da gen terapileri gibi yararlı teslimatları taşıyabilecek bir protein kabuğuna da sahipler. Beyine girebilecek en uygun virüsü bulabilmek için, milyonlarca farklı kabuk yapısı varyasyonuna sahip adeno-bağlantılı virüsler hazırladılar. Ardından bu varyasyonları fareye enjekte ettiler. Bir haftanın sonunda, beynin içine girmeyi başaran türleri değerlendirdiler. AAV-PHP.B isimli bir virüs, bu bariyeri en hatasız şekilde geçebilen virüs oldu.
Ardında ekip, AAV-PHP.B virüsünün gen terapisi için potansiyel bir vektör olup olmadığını da test etti (Hastalıkları, hücreye yeni genler ekleyerek, olan genleri değiştirerek ya da inaktif hale getirerek tedavi eden teknik). Bilim adamları virüsü farenin kan dolaşımına enjekte ettiler. Bu deneyde, virüsler yeşil floresan proteinleriyle işaretlenmiş genler taşıyorlardı. Yani eğer virüs beyne girmeyi başarabilirse ve yeni DNA nöronlara yerleşebilirse, başarı oranı yeşil parlama sayesinde tahlil edilebilecekti. Ve gerçekten de virüsler çoğu beyin hücresinin içine sızmayı başardılar ve yeşil ışık parlamaları neredeyse 1 sene boyunca gözlemlendi. Sonuçlar yakın bir zamanda Nature Biotechnology’de yayımlandı.
Gelecekte, bu yöntem daha birçok nörolojik hastalığı tedavi etmek için kullanılabilir. Cold Spring Harbor Laboratuarlarında çalışan nöro-bilimci Anthony Zador şunları söylüyor: “Genleri beyine saldırgan bir yöntem kullanmadan yerleştirebilmek inanılmaz derecede kullanışlı bir araştırma aracı olacak. Aynı zamanda kliniklerde de çok büyük bir potansiyel kullanım alanı var.”. Gradinaru, bu metotun sadece beyin değil periferik sinir sistemi gibi diğer alanları da hedefleyebileceğini düşünüyor. Periferal sinirler, nöropati ağrı tedavilerinde oldukça zorluk çıkartıyorlar ve bu tarz bir virüs hepsinin içine sızabilir.
