Birkaç gün önce Çin’de basit bir enjeksiyon işlemi yapıldı. Kulağa çok heyecan vereci gelmedi değil mi? Ama bu sıradan olayın, diğer enjeksiyonlardan bir farkı vardı. Türünün ilk örneğiydi. Çünkü araştırmacılar ilk kez insana, son zamanların popüler gen ekleme yöntemi, CRISPR ile elde edilmiş hücreler aktardılar.
Genetiği değiştirilmiş insanlar, aklımızın bir yerinde tutmamız gereken önemli bir konu olsa da, öyle kaygılanmaya da gerek yok. Çinli ekibin yaptığı sadece, olası bir akciğer kanseri tedavisi için tek bir geni kapatmak, yani aktivitesini durdurmak.
Bu çalışma, aslında girişimi devam eden ve araştırmacıların geliştirdikleri tekniğin güvenirliliğini test ettikleri Faz I aşamasındaki klinik araştırmanın bir parçası. Enjeksiyonu gerçekleştirdikleri hasta, araştırmaya katılan 10 hastadan sadece biri. Hastaların hepsine daha önceden ‘metastatik küçük hücreli dışı akciğer kanseri’ teşhisi konmuş ve bu kanser vücudun diğer bölgelerine yayılmış durumda. Yapılan klinik araştırmanın detaylarına göre, bu 10 adayın hiçbiri standart tedavilere yanıt vermemiş ve ortalama ömürlerinin altı ay veya daha kısa olacağı tahmin ediliyor.
CRISPR, kes-yapıştır mantığına dayanan bir genetik mühendisliği tekniği. Geçen sene, bilim insanları bu gen düzenleme tekniği vasıtasıyla, ilaçtan tarıma kadar her konuda yeni çözümler önermeye başladılar. Bu teknik sayesinde, bilim insanları tek bir gene odaklanarak onarabilir, kırpabilir veya tamamen ortadan kaldırabilir.
CRISPR tekniği, tasarlanmış bebeklere ve diğer kaygı verici durumlara yol açabilecek etik problemler nedeniyle insanlar üzerinde daha önce test edilmemişti. Ancak geçen temmuz ayında, Sichuan Üniversitesi kanser uzmanı Lu You tarafından yönetilen ekip, Batı Çin Hastanesi’nin kurulundan etik onayı alabildi.
Daha önce insan hastalara gen terapisi uygulanmadı mı? Neden CRISPR ile yapılan gen ekleme olayı bu kadar dikkat çekiyor? Durum şu ki; diğer gen ekleme yöntemleri daha önce insan hastalar üzerinde denenmişti, fakat hiçbiri CRISPR kadar basit ve hassas değil.
Bu çalışmadaki bilim insanları, kansere karşı vücudumuzun savunma sistemini güçlendirmeye çalışıyorlar. Ekip, hastadan gerekli kan örneğini aldıktan sonra; kanda bulunan ve tehlikeli hücrelere saldırarak vücudu koruyan, beyaz kan hücrelerinden biri olan T hücrelerindeki belirli bir geni hedef aldı. Kanser vücutta yayılabiliyor çünkü kanserli hücreler, hastanın kendi vücut hücrelerinden oluştuğu için T hücreleri tarafından genellikle yabancı olarak algılanmıyorlar. Ekip, T hücrelerinde bulunan, programlı hücre ölüm proteini 1’i (PD-1) kodlayan geni kapattı. PD-1 proteini, T hücrelerinin aktivitesini engelleyerek, herhangi bir kanserli vücut hücresini ortadan kaldırmak için harekete geçmesini baskılar. Ekip, bu proteini kodlayan geni susturarak, T hücrelerini kanserli hücrelere karşı harekete geçirmeyi umut ediyor.
Çin, bu çalışmayla CRISPR kullanımına öncülük eden ülkelerin başında gelmeye devam edecek gibi görünüyor. Hatırlanacağı üzere Çinli araştırmacılar daha önce de CRISPR tekniğiyle maymun ve insan embriyosunun genlerini değiştirip düzenleyerek bir ilk gerçekleştirmişti.
Hepimizin aklına bu tarz haberlerde öncü olarak duyduğumuz ABD’nin nerede olduğu gelebilir, endişeye gerek yok onlar da çok geride değiller. ABD’de, CRISPR kullanan ilk tıbbi araştırma, muhtemelen önümüzdeki haziran ayında Ulusal Sağlık Enstitüsünün onayını aldıktan sonra yıl bitmeden başlayacak. Öyle görünüyor ki, kısa süre sonra, CRISPR kullanan tedavi haberleri artık sıradan olacak.
Çeviren : Musa Tartık
Gen tedavisin de CRISPR önemli bir aşamaydı, bundan sonra ki aşama insan sağlığına tam adaptasyon!
tek geni susturmak tamam da multifaktoriyel kalıtım ve epigenetik var nasıl etkileniyor bu mekanizmalar. gen diyip geçmek olmaz yolaklarn tümü etkileniyor.. bununla ilgili çok çalışma lazım .. insan hayatı bu