Tartışmalar süredursun, gen düzenleme teknolojisi ilk kez kanser tedavisinde kullanıldı ve başarılı oldu! Bu başarının sahibi Great Ormond Street Çocuk Hastanesi (GOSH)!
Aslında ekibin kullandığı yöntem henüz laboratuvar aşamasındaydı ve hiçbir canlı üzerinde denenmemişti. Ancak küçük Layla’nın kanser tedavisine hiçbir yöntem cevap vermiyordu ve sonunda hastane ekibine yöntemlerini bu minik için kullanma izni verildi. Prosedür, genetiği değiştirilmiş T hücrelerinin Layla’ya aktarılmasını içeriyordu. Bir tür bağışıklık sistemi elemanı olan bu hücreler genlerindeki değişikler sayesinde küçük kızın vücudundaki kanserli hücreleri bulacak ve onları yok edecekti.
Layla’ya henüz üç aylıkken doktorlar tarafından bir beyaz kan kanseri türü olan akut lemfoblastik lösemi teşhisi kondu. Bu kanser türü en agresif türlerden biriydi. Yapılan kemoterapi tedavileri de başarısızlıkla sonuçlanınca doktorlar Layla’nın ailesinine kötü son için hazırlanma tavsiyesinde bulundu. Ancak Layla’nın ebeveynleri ellerindeki her şeyi denemek istiyorlardı, denenmemiş yöntemleri bile.
GOSH, Londra Üniversitesi Çocuk Sağlığı Enstitüsü ve bir biyoteknoloji şirketi olan Cellectis’in iş birliği ile gerçekleştirilen bir gen düzenleme projesinde araştırmacılar, ürettikleri genetiğiyle oynanmış bağışıklık sistemi hücrelerini denemek için hazırlanıyorlardı. Ancak araştırma henüz deneme aşaması için yeterli değildi ve bu esnada GOSH’dan doktorlar çalışmalarını Layla üzerinde deneyebileceklerine karar verdiler. Layla üzerindeki deneylerin ardından bir hafta geçti ve aşılanan hücreler küçük kızın kanserli hücreleri ile iletişime geçmeye başladı. 1 ay sonra ise küçük kız hastaneden iyi bir şekilde ayrıldı.
Ekip, bu başarının ardından UCART19 ismini verdikleri hücrelerin 2016 yılından itibaren tıbbi tedavilerde kullanılabileceklerini duyurdu.
