Gen-düzeltme tedavisi büyük ihtimalle FDA tarafından onaylanacak
Food and Drug Administration’a, (ABD Gıda ve İlaç İdaresi) onay için yeni bir kanser tedavisi önerildi: Kanserle savaşmak için immunoterapi (vücudun kendi bağışıklık sistemi) kullanılması. Hastalığın tedavisinde, ilk kez kişinin genleri değiştirilecek. Ajansın ön tavsiyesi göz önüne alındığında, büyük olasılıkla bu tedavi onaylanacak, tedavi yalnızca belirli bir hastalığa, akut lenfoblastik lösemi (ALL) adı verilen bir kan kanserine karşı tedavi sağlayacak. Ayrıca bu tür bir tedavi, daha fazla araştırma yapılırsa, çeşitli kanserleri tedavi etme potansiyeline sahip.
Tedavi nedir ve nasıl çalışır?
Tedavi, tıp dünyasında CAR T-hücresi tedavisi olarak biliniyor. Bir hastanın kanından bir miktar beyaz kan hücresi t-hücresinin alınmasını içeriyor. Ardından araştırmacılar, laboratuvardaki her hücrenin dışına, CAR (kimerik antijen reseptörü) adlı bir reseptör eklerler. Değiştirilmiş T hücreleri vücuda geri verildiğinde, bu reseptörler kanser hücrelerinin bulunmalarına ve öldürülmelerine yardımcı olurlar.
CAR T hücresi tedavisi, yaklaşık beş yıl önce Pennsylvania Üniversitesi’nden Carl June da dahil olmak üzere bir grup bilim insanı tarafından icat edildi. Doktorların bu olay, yöntemi önce Emily Whitehead adlı genç bir kızda ve daha sonra da altı yaşında, ALL’nin nüksetmiş ve agresif bir formunu taşıyan bir hastada kullandıklarında gözlerine çarptı. Deneysel tedavi yürütüldü- sonucunda ise Emily artık kanser taşımıyordu ve Novartis de dahil olmak üzere ilaç firmaları ile bir dizi klinik deneme ve ortaklık başlatıldı.
CAR T-hücre çalışırsa, gerçekten çalışır. June, 2016’da yapılan bir röportaj sırasında, bu ilaçların “katil T hücreleri” olarak adlandırıldığını ve lösemi hücrelerini bulmak ve saldırmakta çok iyi oldukları söyledi. Gelişme göstermeyen bir hasta, mühendislikten geçirilmiş T hücrelerini aldıktan yaklaşık bir ay sonrasına kadar pek bir fark göstermedi. Daha sonra, aniden durumu epeyce düzeldi. Doktorlar T hücrelerinin içeriklerini izlediğinde, vücuttaki her bir mühendislikten geçirilmiş CAR T-hücresinin, tek bir transfüze tabi hücreden indirgendiğini keşfettiler. June, “Ona 100 milyon tane aşıladık,” dedi ”ve sadece bir tanesi tüm yükü omuzladı.”
Diğer kanser tedavilerinden neden bu kadar farklı?
Kemoterapi ve radyasyon gibi geleneksel tedaviler, sadece kanser hücrelerini ve tümörleri hedef alır. Kanser türüne bağlı olarak farklı ilaç türlerine ihtiyaç duyarsınız ve bir kişide tedaviyi bıraktığınızda vücudunuzdan hızlı bir şekilde ayrılır veya çalışmayı durdurur. Bu tedavi ve tüm immunoterapiler bir dereceye kadar kişinin bağışıklık sistemini hedef alır ve kansere karşı savaşmak için kullanır. Teorik olarak, bu tedavi tıpkı bir aşı gibidir: Bağışıklık sistemi sağlıksız hücrelere karşı savaşa girdikten sonra, ömür boyunca onlarla savaşmaya devam eder. Yani fikir bu, yine de halen yapılacak çok araştırma var.
Güvenli mi?
Terapinin tehlikesi yok. Doktorlar ve araştırmacıların belirttiğine göre, karşı karşıya kalınan en büyük engel, tedaviyle verilen bağışıklık tepkisini idare etmektir. Gribe veya başka bir enfeksiyona yakalandığınızda, elde ettiğiniz ateş, sıkıntı ve ağrılar, istilacı bakteri veya virüsün kendisinden değil, bağışıklık sisteminiz hızlandığı ve ona karşı savaştığı için ortaya çıkar. Aynı şey bu tedavi için de geçerli. Aslında diğer immunoterapilerde de benzer tepkiler verilmektedir.
Bir insan, mühendislikten geçmiş T hücreleri aldığında, bağışıklık sistemi sarsılır, aşırı derecede yüksek ateşe neden olur, iltihaplanmaya katılan proteinlerde artış olur. Bu çok tehlikeli olabilir. Ancak bağışıklık sistemi bu muazzam yanıtı vermezse, tedavi işe yaramıyor demektir. Doktorlar, tedavinin etkinliğinden ödün vermeden bu yan etkileri ele almak ve kontrol altında tutmak için bir yol bulmaya çalışıyorlar.
Tüm kanser hastalarına yardımcı olabilir mi?
Şu anda, ilaç sadece ABD’de, az sayıdaki kanser merkezinde ve çok spesifik koşullar altında ALL hastalarında kullanılmak üzere onaylanacak. Geleneksel tedaviye yanıt vermeyen, nükseden ALL hastalarından yaşları 3-25 arasında olanlara uygulanacak. Lösemi, kan kanseri olduğu için, kan infüzyonuyla verilen, mühendislikle hazırlanmış T hücrelerinin hastalıklı hücreleri bulması, istila etmesi ve öldürmesi nispeten kolaydır. Bu nedenle doktorlar, vücudun diğer bölgelerindeki kanserler için tedaviyi ilerletmeye başlamadan önce bu kansere ve diğer lösemilere odaklanıyorlar.
Tedavinin, katı halde tümörler oluşturan kan dışındakiler de dahil olmak üzere, diğer kanser türlerinde nasıl kullanılacağını bulmak, bilim insanlarının aşması gereken bir sonraki büyük engeldir. June’a göre sorun, tümör oluşturan kanserlerdeki kötü hücrelerle, işgalcileri büyüyen kitleden uzak tutmaktır ve bunun için bu yöntem gerçekten çok iyi bir yöntem. Örneğin, pankreas kanserinde, kanser hücreleri temelde tümörün etrafında bir duvar oluşturur ve bu da T hücreleri orayı geri almaya çalışırken bir sorun teşkil eder. Bu beyin kanserleri için de geçerlidir. CAR T-hücresi tedavisini bu hastalara uygun bir seçenek haline getirmek için, bilim insanları bu duvarları nasıl güvenli bir şekilde aşacaklarını anlamalıdır.
June prensipte, tüm kanser türlerinin immunoterapi ile hedef alınabileceğini belirtti. ”Tedavileri nereye uygulayacağımız konusunda nasıl bilgi alacağımızı ve kanser hastalarını kendi bağışıklık sistemlerinden nasıl koruyacağımızı anlamamız gerekiyor,” dedi.
